Investing.com — Pharming Group NV (AS:PHAR) payları Çarşamba günü %6’dan fazla yükseldi. Bu artış, FDA’nın 4-11 yaş ortası Faal Fosfolinositid 3-Kinaz Delta Sendromu (APDS) hastası çocukların tedavisi için Joenja (leniolisib) ilacının ek Yeni İlaç Müracaatına Öncelikli İnceleme statüsü vermesinin akabinde gerçekleşti.
Bununla birlikte, ABD Besin ve İlaç Dairesi, Reçeteli İlaç Kullanıcı Fiyat Yasası (PDUFA) gaye tarihini 31 Ocak 2026 olarak belirledi. Bu karar, biyofarmasötik şirketin daha evvel 2026’nın birinci yarısı için öngördüğü takvimi öne çekti.
Bu ortada, FDA’nın kararı, Pharming’in Aralık 2024’te açıkladığı Faz 3 çalışmasının olumlu sonuçlarını takip etti. Onaylanması halinde Joenja, bu yaş kümesindeki APDS’li çocuklar için gösterilen birinci ve tek tedavi olacak.
Sonuç olarak, Pharming, onay alındıktan sonra tedaviye uygun olabilecek 4-11 yaş ortasında ABD’de 50’den fazla APDS hastası tespit etti.
Bu sayı, ABD’de şu anda tespit edilen tüm APDS hastalarının yaklaşık dörtte birini temsil ediyor ve birçoğu esasen çeşitli erişim programları aracılığıyla Joenja tedavisi alıyor.
Buna karşın, Pharming, Haziran ayı sonunda ABD’de 12 yaş ve üzerindeki 114 hastanın fiyatlı tedavi aldığını ve 2025’in birinci yarısında Joenja’dan 23 milyon dolar gelir elde edildiğini bildirdi.
Bu ortada, RBC Capital Markets, APDS için 2030 varsayımı Joenja satışlarının 158 milyon dolar, yeni endikasyonlardan elde edilen risk ayarlı gelirler dahil toplam 186 milyon dolar olacağını öngörüyor.
Aracı kurum, pay başına 0,66 avro bedelindeki Joenja’nın, Pharming’in kesimlerin toplamı değerlemesinin yaklaşık %25’ini oluşturduğunu belirtti.
Bununla birlikte, RBC Capital Markets araştırma notunda Pharming için 2,45 avro gaye fiyat belirledi ve “spekülatif risk” tanımlamasıyla “outperform” notunu korudu.
Analistler, etiket genişletmenin potansiyel ehemmiyetini vurgulayarak onayın “Joenja’nın tedavi edilebilir hasta popülasyonunu daha da açacağını” belirtti.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.